2022年2月22日,中国北京——生物医药高科技公司诺诚健华(香港联交所代码:09969)今天宣布,布鲁顿酪氨酸激酶(BTK)抑制剂奥布替尼治疗原发免疫性血小板减少症(Primary Immune Thrombocytopenia, ITP)II期临床研究在中国完成首例患者给药。
原发免疫性血小板减少症又称特发性血小板减少性紫癜,是一种获得性自身免疫性出血性疾病,其特点是外周血血小板计数减少,导致淤伤和出血风险增加[i]。ITP主要发病机制是血小板自身免疫耐受性丢失,导致体液和细胞免疫异常活化,共同介导血小板破坏加速及巨核细胞产生血小板不足。
只有约70%的患者对一线治疗有反应,仍有部分患者治疗无效或复发,因此有必要探索新的治疗靶点。通过抑制BTK可抑制 B 细胞活化和自身抗体产生,从而减少血小板破坏。
相关研究表明,成人 ITP 年发病率为每10万人约2—10人[ii],[iii],60岁以上老年人是高发群体,育龄期女性略高于同年龄组男性。
诺诚健华联合创始人、董事长兼首席执行官崔霁松博士说:“目前全球尚无BTK抑制剂获批用于治疗ITP患者。BTK是B细胞受体信号通路中的一个关键激酶,对参与ITP病理过程的B淋巴细胞、巨噬细胞及其他免疫细胞的激活和抗体产生至关重要。奥布替尼的靶点选择性高,毒副作用小,有望给ITP患者带来新颖的治疗选择。”
关于奥布替尼
奥布替尼是具高度选择性的新型BTK抑制剂,用于治疗淋巴瘤及自身免疫性疾病。
奥布替尼于2020年12月25日在中国获批用于治疗复发/难治慢性淋巴细胞白血病(CLL)/小淋巴细胞淋巴瘤(SLL)、以及复发/难治性套细胞淋巴瘤(MCL) 两项适应症。除此之外,奥布替尼还在中国开展治疗边缘区淋巴瘤(MZL)、中枢神经系统淋巴瘤(CNSL)、华氏巨球蛋白血症(WM)及弥漫大B细胞淋巴瘤(DLBCL)在内的多种B细胞淋巴瘤的临床试验。
奥布替尼在美国获得食品药品监督管理局(FDA)授予突破性疗法认定(Breakthrough Therapy Designation),用于治疗复发/难治性套细胞淋巴瘤(R/R MCL)。
基于优异的靶点选择及临床安全性,奥布替尼在自身免疫性疾病领域正在开展治疗多发性硬化(MS)的全球II期临床研究,以及治疗系统性红斑狼疮(SLE)、原发免疫性血小板减少症(ITP)的中国临床II期试验。
关于诺诚健华
诺诚健华(香港联交所代码:09969)是一家商业化阶段的生物医药高科技公司,专注于恶性肿瘤及自身免疫性疾病治疗领域的一类新药研制,适用于治疗淋巴瘤、实体瘤和自身免疫性疾病。现有多个新药产品处于商业化、临床及临床前研发阶段。公司在北京、南京、上海、广州、香港、美国新泽西和波士顿均设有分支机构。
[i] 中华医学会血液学分会血栓与止血组.成人原发免疫性血小板减少症诊断与治疗中国指南(2020年版). 中华血液学杂志. 2020, 41(8):617-623.
[ii] Lee JY, Lee JH, Lee H, et al. Epidemiology and management of primary immune thrombocytopenia: a nationwide population-based study in Korea. Thromb Res. 2017, 155:86-91.
[iii] Moulis G, Palmaro A, Montastruc JL, et al. Epidemiology of incident immune thrombocytopenia: a nationwide population-base study in France. Blood. 2014, 124(22):3308-3315.